國内新增四項幹細胞藥物(wù)IND默示許可,其中(zhōng)兩項适應症選擇了自身免疫性疾病!

發布日期:2023-06-17 14:16:55


國内幹細胞藥物(wù)臨床試驗如火(huǒ)如荼。幹細胞藥品化路漫漫,隻要比昨天進步就值得鼓勵!截至目前,75項幹細胞藥物(wù)臨床試驗申請受理,其中(zhōng)59項獲得進入臨床試驗資(zī)格。

2023年6月12日,從國家藥品審評中(zhōng)心(CDE)官網獲悉,又(yòu)有四項幹細胞藥物(wù)臨床試驗申請(IND)獲得默示許可。其中(zhōng),有兩項适應證屬于自身免疫性疾病,分(fēn)别是系統性硬化症自身免疫性肺泡蛋白(bái)沉積症,下(xià)面重點介紹。


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一(yī)、适應症:系統性硬化症


“人脂肪間充質幹細胞注射液”(代号:AG1001),适應症是系統性硬化症。

受理号:
CXSL2300204
藥品名:人脂肪間充質幹細胞注射液

适應症:系統性硬化症

系統性硬化症(Systemic Ssclerosis, SSc)以皮膚和内髒器官纖維化、硬化爲主要特征。2018年,系統性硬化症正式納入我(wǒ)(wǒ)國《第一(yī)批罕見病》目錄,爲第112種疾病。

AG1001是以北(běi)京協和醫院臨床研究及專利技術爲依托進行引進開(kāi)發的幹細胞治療藥物(wù),開(kāi)發過程采用嚴格的質控體(tǐ)系和制備技術,确保産品質量和生(shēng)物(wù)學效能均一(yī)、穩定,臨床前研究中(zhōng)獲得了良好的安全性與有效性數據。AG1001在免疫調節、抗纖維化和促血管生(shēng)成等方面的功能研究和臨床試驗探索,可以對抗系統性硬化症發病的三個病理軸,是一(yī)種極具潛力的治療系統性硬化症的新型藥物(wù),臨床應用潛力巨大(dà)。


二、适應症:自身免疫性肺泡蛋白(bái)沉積症

“人骨髓間充質幹細胞注射液”(受理号:CXSL2300202),适應症是自身免疫性肺泡蛋白(bái)沉積症(aPAP)


受理号:CXSL2300202

藥品名:人骨髓間充質幹細胞注射液

适應症:自身免疫性肺泡蛋白(bái)沉積症(aPAP)

人骨髓間充質幹細胞注射液是通用型幹細胞制劑,
源自健康年輕成人供者骨髓,全程在模拟人體(tǐ)真實生(shēng)理環境——低氧條件下(xià)培養臨床拟用于治療自身免疫性肺泡蛋白(bái)沉積症(aPAP),按照境内藥品申請注冊,屬于治療用生(shēng)物(wù)制品1類。


肺泡蛋白(bái)沉積症(PAP)是一(yī)種以肺泡表面活性物(wù)質在肺泡巨噬細胞和肺泡腔内異常沉積導緻呼吸困難爲主要特征的彌漫性肺疾病。主要包括自身免疫性、遺傳性或先天性和繼發性,其中(zhōng)自身免疫性肺泡蛋白(bái)沉積症(aPAP)最爲常見,占 PAP患者的90%。臨床表現多樣,可從無明顯臨床症狀到危及生(shēng)命的嚴重呼吸衰竭不等。


目前,肺泡蛋白(bái)沉積症(PAP)的标準治療爲全肺灌洗術,即通過機械性沖洗,去(qù)除積聚于肺泡腔内的磷脂物(wù)質,使肺泡功能得以恢複。但該程序技術治療有益卻不能治愈,具有高侵入性,并且可能發生(shēng)不可預見的并發症。目前尚無批準的用于治療自身免疫性肺泡蛋白(bái)沉積症(aPAP)的藥物(wù),研發安全有效的治療藥物(wù),是當前未被滿足的臨床需求。

總結:

截至2023年6月12日,國内共有75款幹細胞藥物(wù)臨床試驗申請獲得受理,共有59項IND獲準默許進入臨床試驗(臨床試驗默示許可)


自身免疫性疾病影響了世界上5%~8%的人口,給患者造成了巨大(dà)的痛苦,其中(zhōng)女性受到的影響尤爲嚴重。在臨床前和臨床試驗中(zhōng),科學家一(yī)直努力探索間充質幹細胞的治療潛力,以期證明對自身免疫病治療的安全性和有效性。涉及病種包括:類風濕性關節炎、多發性硬化、系統性紅斑狼瘡、炎症性腸病、銀屑病等。


相信不久的将來,以前許多難治或者治不好的疾病或許都可以通過幹細胞移植的方式得到有效的治療。



參考資(zī)料


[1]http://www.cde.org.cn/

[2]https://mp.weixin.qq.com/s/Usfo4XOfZ_yLM-FrfhacTA
[3]https://mp.weixin.qq.com/s/aqcCX0nza-SXzZsG6-G_Mw
[4]https://mp.weixin.qq.com/s/-tB0XxNTxqJk5Xg1IA_iKQ



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